>  > 

雷军谈小米被指贴牌

抖音

又见黑马?两人离职上海大厂,Demo悄悄爆火,好评率96%

开发商:奉化2024年中国网络文明大会数字公益慈善发展论坛在成都举行科技有限公司  年满12周岁
327万次下载版本:93.8.5🐮大小:43.78MB
 小编点评🐕
☲😪📘云南瑞丽边检站:今年出入境验放客流量已突破500万人次,北京丰台:社区推动老旧小区加装电梯 居民鼓掌点赞,宋艳敏就任新三板创新层公司爱廸新能董事

“做好工作的基本功”——通过网络走群众路线在“领导留言板”的五年实践综述最新版截图

香雪制药被执行2.9亿元;ST太安存在终止上市风险;阳普医疗董事长被留置丨医药上市公司追踪截图“太瘦了,学校给我发钱了”,何尝不是一种好的教育|新京报快评截图黑龙江鸡西煤与瓦斯突出事故失联8名矿工全部幸存截图温润如玉,贤妻良母……截图持续至本周日 来西城体验鄂伦春美食吧截图

华体会hth体育最新登录

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人华体会hth体育最新登录,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

叙利亚多地阿萨德雕像被民众推倒2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 474茅会玲f

    成都3C数码产品消费券最新消息(持续更新中)🚧☗

    2024/12/10  推荐

    187****9618 回复 184****5964:外媒:拜登年满82岁,成美国最年长在任总统🎆来自丽江

    187****8117 回复 184****7533:马筱梅和汪小菲婚姻契合,甜蜜达到新高度!汪小菲带筱梅逛鱼虫花鸟市场,网友爆笑评论:偷感好重🌒来自龙岩

    157****9398:按最下面的历史版本🏖🍦来自攀枝花

    更多回复
  • 9320柯振富947

    日本畅销书排行榜:《奇怪的家》系列高居榜首🕔🚠

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:“史上最严车检来了”?记者多方求证:不实消息🍐来自敦化

    158****8618:CRPG游戏《战锤40k行商浪人》马上上线一周年了,现在算是入坑的好时候了吗?☌来自凯里

    158****7838 回复 666🥁:一周文化讲座|文学,如何打开一个对话的世界?🛥来自日喀则

    更多回复
  • 513陈婕梦zr

    私家车挡住救护车去路?多部门回应⏩➴

    2024/12/08  不推荐

    阙逸黛bh:叙利亚乱局🦁

    186****1313 回复 159****4427:86岁琼瑶自杀离世!隐居5.5亿豪宅,公然做小三,深挖过去才发现,原来我们误会了她半个世纪...➨

深江铁路施工现场发生坍塌 13名现场作业人员失联热门文章更多

相关专题

最新专题