>  > 

19岁男子称被舅舅安排当副主任?央企通报

 小编点评🕊
📃🌚🚋国产版恋爱兄妹来啦!,民德电子:竞拍浙江广芯微电子4.92%股权 成交价3550万元,媒体:谁在毁掉胖东来

崔永熙G联赛最强一战!轰14分4三分3断2帽 多数据创生涯新高最新版截图

国投电力控股股份有限公司校园招聘及社会招聘公告截图培训机构退费难?教育部:严查!截图正确处理“五个重大关系” 系统性改革育人体系截图盐镇的女人们,自己救自己截图汤加首相胡阿卡瓦梅利库宣布辞职截图

新普京手机娱乐app

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉新普京手机娱乐app,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变新普京手机娱乐app,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上新普京手机娱乐app,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

“兵之初”就保持冲锋姿态2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 578阮燕美v

    良法善治丨鉴古知今 循法而行☫🌡

    2024/12/11  推荐

    187****2996 回复 184****8709:菠菜,挑深绿叶厚的🌰来自辽源

    187****4723 回复 184****889:2019法兰克福书展观察🏒来自连云港

    157****6124:按最下面的历史版本🔲☗来自银川

    更多回复
  • 7131许红娇481

    党建聚链,激发产业活力🏜🧝

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:中山美穗死因公布✟来自咸阳

    158****3179:30万年前的古人类喜欢吃什么?动物化石出土揭示华龙洞人食谱✮来自慈溪

    158****2145 回复 666💘:人民网评:科技高峰和产业高峰都要靠我们自己去攀登🥛来自萍乡

    更多回复
  • 762逄翰亮th

    开创我军网络信息体系建设新局面🚘🧕

    2024/12/09  不推荐

    储雯忠et:全国最年轻的女县委书记张琪同志简历☉

    186****8672 回复 159****6146:探索“三化驱动”工作模式 抓实基层党支部联建共建🤓

外交部:欧盟去年10月以来对华动用限制性经贸措施超40项,违背欧方一贯标榜原则热门文章更多

相关专题

最新专题