>  > 

苏州银行再发45亿金融债!年内A股上市行累计发行超2万亿大关

 小编点评🗨
🎡☋💛20年前,我在水木BBS找到真爱,关于参评第三十四届中国新闻奖自荐(他荐)作品的公示,仙工智能亮相英特尔生态大会智能...

澳门特区第六届政府候任主要官员和检察长集体亮相最新版截图

大学生唇战上海司机!国家主义与投降主义的对撞!截图【社论】重视生育力保护截图「政事儿」中共中央政治局召开会议截图共同战“疫” 四季沐歌奋勇“逆行”截图作为演员,拍吻戏是种怎样的体验?截图

英雄联盟lpl竞猜

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

让老字号不断焕发新生机(人民时评)2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 2夏婕敬m

    临近年终岁尾,驻刚果(金)使馆提醒中国公民防范各类风险💔🤒

    2024/12/10  推荐

    187****6411 回复 184****6754:航空公司用胶带粘飞机舷窗?乘客曝光,"我会吓到要直接下飞机"!航司回应:符合安全规范☎来自吕梁

    187****6315 回复 184****9399:沙欣:聚勒和拜尔受伤?这就像一个糟糕的笑话🌨来自包头

    157****2586:按最下面的历史版本🗻☋来自武汉

    更多回复
  • 6815利克鸣848

    这两个“骗子”谈了场恋爱,你看好吗?🍁😦

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:白鹿被抓到偷玩手机的反应🚳来自鹰潭

    158****9217:以色列总统在压力下打电话:马斯克先生!加沙人质问题帮帮我们☣来自阳泉

    158****5135 回复 666🐎:海河流域年度蓄水超115亿立方米⛍来自郴州

    更多回复
  • 870关珊鸿qj

    评论员观察|实施积极应对人口老龄化国家战略🐙☻

    2024/12/08  不推荐

    仲孙蓝言on:住建部约谈5城:要求切实稳定房地产市场📯

    186****1692 回复 159****6124:外媒:真主党警告“沉默的”阿拉伯国家⚿

《咬文嚼字》“2024年十大流行语”发布 哪些词入选?热门文章更多

相关专题

最新专题