>  > 

花18000美腿失败才知医院无资质

 小编点评😀
🏇🦐☙俄罗斯再次因技术原因取消宇航员太空行走计划,山东东营:消防救援支队指战员开展党史学习教育,长江边上“长江村”

[视频]征求对经济工作的意见和建议 中共中央召开党外人士座谈会 习近平主持并发表重要讲话最新版截图

官方谈母女列车霸座持刀威胁 乘警强制带离截图菲律宾坎拉翁火山喷发 灰柱达3000米截图英国在新冠病毒限制解除恢复对华猪肉出口截图“匠心筑梦,东作十年--产区调研”网络投票活动结果公布截图何平的2024年度好书截图

安博app官方网站APP

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作安博app官方网站APP,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

宁夏福彩2019年度社会责任报告发布2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 453欧诚文d

    上海持续探索更可持续模式专家指推进城市更新应留住城市记忆🔈🙅

    2024/12/10  推荐

    187****2537 回复 184****8809:董事长涉不雅照?传播者被罚 绿地集团已报案并辟谣🐎来自乐山

    187****9035 回复 184****7677:联合国“中文日”:让世界感受中文的力量😝来自广安

    157****7977:按最下面的历史版本🃏📙来自牙克石

    更多回复
  • 847巩翠恒982

    我国第一批能源领域首台(套)重大技术装备项目公布💗⛻

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:刚刚,跳水!韩国继续“股汇”双杀!⛠来自鞍山

    158****6561:国际晚报丨以占领戈兰高地叙控制区🥥来自白山

    158****3905 回复 666✾:广西男子回应开直升机回村过年🦊来自吐鲁番

    更多回复
  • 582荆涛顺ji

    博物馆里的牛👐🚦

    2024/12/08  不推荐

    桑烁先mn:经济过山车,美联储降息如何影响你的钱包?🔩

    186****3759 回复 159****125:人民网三评“网售处方药”之一:你想买我就卖,“电商”太任性⛋

两部门:12月份东北、西北大部、新疆等地低温雨雪灾害风险较高热门文章更多

相关专题

最新专题