>  > 

粤ICP备12070883号

抖音

刘珺拜会香港特别行政区行政长官李家超

开发商:龙海上海出现“不雅”盲盒?玩偶做出侮辱性手势,网友:过分了科技有限公司  年满12周岁
250万次下载版本:82.6.7❬大小:34.17MB
 小编点评⚿
🔈🤞🕧武汉6宗涉宅地块近24亿成交 保利发展落子武昌,一个世纪的轮回——巴恩斯史学与中国的西方史学译介,人民网三评“直播答题”之二:别拿创新幌子跨越“底线”

“韩警方拟禁止尹锡悦出境”最新版截图

事关农民工权益 全国总工会部署开展治理欠薪冬季行动截图澳门特区政府经济财政司司长:澳门只有经济适度多元发展,才有可持续发展的条件截图杂交水稻之父袁隆平:首届国家最高科学技术奖得主截图54岁许晴与老外合影,穿低胸紧身裙性感撩人,老外手都不知道放哪了!截图抖音副总裁谈吴柳芳涨粉:与算法无关截图

火狐app官网入口

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日火狐app官网入口,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者火狐app官网入口,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

英伟达美股盘前短线下挫跌2%财联社12月9日电,英伟达美股盘前短线下挫,现跌2%。2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 833项博苇q

    Off-Beat No.3 会有一个答案,顺其自然。🐋➆

    2024/12/10  推荐

    187****1411 回复 184****1613:德国海外军售或再创新高♩来自潞西

    187****8418 回复 184****5689:J.K.罗琳新作《伊卡狛格》中文版正式上线⛝来自成都

    157****4423:按最下面的历史版本🤲🌀来自江都

    更多回复
  • 2000沈志妹981

    71岁原市长李毓全,被开除党籍➹⚾

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:突发!大众南京工厂或将出售⬆来自铜川

    158****1372:中办国办印发《建设高标准市场体系行动方案》🛎来自郴州

    158****4027 回复 666🤭:老彩民双色球选号有方法 2000万大奖抱回家🍀来自安顺

    更多回复
  • 775庾若妍ox

    心愿在“疫”中放【图片】🚏💴

    2024/12/08  不推荐

    司徒元昭tt:中国驻叙使馆仍坚守🥈

    186****1150 回复 159****2352:庆祝澳门回归祖国25周年“2024幻彩耀濠江”活动开幕🙂

马克龙与特朗普、泽连斯基举行三方会晤热门文章更多

相关专题

最新专题