>  > 

力量融合贯通 监督有形有效

 小编点评☘
🥙🏥🕸男子酒后殴打怀三胎孕妻致多处受伤,构建中国社会主义政治经济学理论需要思考的一些问题(二),我和我的第三只猫

中看不中用?被无数军迷奉为最酷战斗机的F-14为何会被F-18取代?最新版截图

《审计观察》杂志社入选AIIA审计应用推进组副组长单位截图「人民网」曾让全网心疼的豆豆,上小学了!截图美军中央司令部:美国成功拦截胡塞武装在亚丁湾对美舰的攻击截图蒋圣龙正式官宣离开申花去留洋!家人已陪伴左右,新去向敲定截图加强能源可靠供应 国家能源局详解能源法目标截图

澳门跑狗图论坛精华帖

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

以高质量机关党建促进高质量发展2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 22卢振亚f

    习近平同巴西总统卢拉就中巴建交50周年互致贺电🤴💚

    2024/12/13  推荐

    187****8090 回复 184****4767:人民财评:由“通”到“畅”再到“好”,修人民最想修的路🐻来自盘锦

    187****9671 回复 184****4461:肩负好区域重点城市的历史使命(治理者说)🐰来自济南

    157****5139:按最下面的历史版本😇☰来自普兰店

    更多回复
  • 9789金雄月935

    《每周质量报告》 20241013 家电“黑维修”几时休?⭐😞

    2024/12/12  推荐

    永久VIP:狗宝宝被压死流浪狗坚持每日报复汽车👓来自本溪

    158****5596:这个电影厅里观众不少是盲人,别人靠眼看他们靠耳朵听🏆来自库尔勒

    158****8091 回复 666⬆:再见爱人:嘉宾也塌房?🙋来自廊坊

    更多回复
  • 427上官兰馨xp

    中华书局双十佳图书揭晓 《满世界寻找敦煌》入选🍳🚏

    2024/12/11  不推荐

    毛素贝cz:王毅在结束欧洲、俄罗斯之行后接受中央媒体采访🔟

    186****6238 回复 159****5696:过斑马线仅是“车让人”就行了吗?这些“小事”千万别大意🤟

香港代表委员全力支持全国人大完善香港特区选举制度热门文章更多

相关专题

最新专题