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12月9日，澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉，14岁的男孩轩轩（化名）是一名重型地中海贫血患儿，在该院接受基因治疗后，目前已顺利康复出院。院方称，复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后，轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织（WHO）统计，全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者，每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人世博体育app官网下载，其中重型和中间型患者约为30万人，主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗，这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害，同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来，基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍，正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞，并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor），对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变世博体育app官网下载，重新激活γ-珠蛋白的表达，从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后，可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平，从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示，该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起，复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作，积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究世博体育app官网下载，并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号，正序生物（上海）是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业，专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示，2024年4月2日，正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可（受理号：CXSL2400021）。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月，正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者，患者是一名来自老挝的18岁女孩，其达到持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上，并已回归到正常生活中，实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。

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中国人民大学党委书记张东刚指出，中国人民大学与苏州市联合举办“博物馆里的大思政课”示范交流活动，与党的十八大以来习近平总书记调研过的20多家博物馆齐聚一堂、组建联盟、共谋合作世博体育app官网下载，意义重大。我们将从苏州出发世博体育app官网下载，认真学习贯彻全国教育大会精神，厚植文化之基世博体育app官网下载，打造启迪心智、涵育情操的传承课堂；把握文化之脉，打造汲古润今、继往开来的创新课堂；点亮文化之光，打造开放胸怀、融通中外的互鉴课堂，着力构建校地、校馆合作育人长效机制，把“博物馆里的大思政课”办出特色、办成精品、形成品牌，为全国大中小学思政课教学提供更多高精尖水平的“金课”，为培养更多让党放心、爱国奉献、担当民族复兴重任的时代新人贡献更大力量。

国家文物局党组成员、副局长罗文利指出，国家文物局、教育部坚持把立德树人作为共同使命，共同推动文物资源融入“大思政课”建设取得新进步新成效。要充分发挥文物资源育人功能，深化价值挖掘，为学校思政教育提供丰富素材和内涵支撑，坚持守正创新，以资源共享、数字开发、智慧应用创新思政课建设，汇聚育人合力，健全以文物资源为主题的“大思政课”优质资源共建共享共用的长效机制，更好赋能大中小学思政教育一体化建设。

据介绍，“博物馆里的大思政课”示范交流活动旨在深入学习贯彻党的二十届三中全会精神，深入学习贯彻习近平总书记在全国教育大会和中央政治局第十七次集体学习时的重要讲话精神世博体育app官网下载，深入学习贯彻习近平总书记到中国人民大学、苏州市考察调研时的重要讲话精神，加快推进大中小学思想政治教育一体化建设，引导各地各学校更好发挥文化资源优势、汇聚馆校联动合力、创新文化育人模式，创新打造“博物馆里的大思政课”。